Explorative Studie zur Regulierung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten: Handlungsbedarf für die Schweiz

Wissenschaftliche Fortschritte in der Zell- und Molekularbiotechnologie der letzten Jahre haben Arzneimittel für neuartige Therapien von seltenen Krankheiten hervorgebracht (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP). Die Komplexität dieser Arzneimittel haben in der EU zu einer spezifischen Rechtsgrundlage für diese Therapien geführt (EU-ATMP-Verordnung). In der Schweiz gibt es kein eigenständiges Regelwerk für ATMP: Eine Teilmenge der ATMP fällt unter die Transplantatprodukte und ist entsprechend im Transplantationsgesetz (TxG) geregelt. Eine weitere Teilmenge der ATMP fällt unter das Heilmittelgesetz (HMG). Im Zuge der geplanten Teilrevision des HMG sind hier Bestrebungen im Gange, alle ATMP derselben Gesetzgebung zu unterstellen.

Weil es sich bei ATMP oft um Arzneimittel für seltene Krankheiten handelt (AMSK, auf Englisch: Orphan Drugs), hat das Bundesamt für Gesundheit Interface beauftragt, die aktuellen Regulierungen zu den AMSK zu prüfen. Zu diesem Zweck hat Interface untersucht, ob Anpassungen an den aktuellen Regulierungen der AMSK notwendig sind, insbesondere auch, um den Anforderungen von ATMP besser gerecht zu werden. Dafür wurden im Rahmen dieser Studie die Regulierungen von AMSK und ATMP in der EU und den USA mit jener in der Schweiz verglichen.

Die Ergebnisse zeigen erstens, dass die Zahl der AMSK und der AMSK ATMP (Arzneimittel, die gleichzeitig als AMSK und ATMP eingeordnet werden können) in den letzten Jahren in der Schweiz, der EU und den USA stetig zugenommen hat. Zweitens stellen die Ergebnisse die Vor- und Nachteile der aktuellen Regulierungen zu AMSK und AMSK ATMP dar. Basierend auf den Ergebnissen wurden für die geplante Teilrevision des HMG fünf zentrale Stossrichtungen empfohlen.